#PROYECTO DE INVESTIGACIÓN FINANCIADO

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TOTAL DONADO

«Desarrollo pre-clínico de un nuevo compuesto anti-cáncer, basado en la inhibición de los co-receptores de la vía Hedgehog»

Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR)

Inicio enero 2020 – actualidad

#DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO

Después de haber investigado y demostrado la eficacia del compuesto inhibidor en células in vitro, de haber testado la mejor vía de administración y de haber conseguido una fórmula de administración con buena solubilidad, la prioridad para la anualidad 2020 es abordar el modelo de eficacia in vivo.

La previsión es que, después de la síntesis de una cantidad suficiente de compuesto, se generarán ratones con tumores ortotópicos (en el mismo lugar de origen que en el paciente original, en este caso en el músculo gastrocnemio) que se dividirán en 3 grupos de 15 ratones cada uno. Una vez implantados los tumores empezará el tratamiento con el compuesto en 2 de los 3 grupos y en el otro grupo se tratará con placebo (excipiente sin el compuesto). El tratamiento se prolongará durante unos tres meses. Durante todo este tiempo los tumores serán medidos diariamente, así como el peso de los animales. Asimismo, los ratones serán inspeccionados diariamente por el equipo investigador y 2 veces a la semana por veterinarios para poder valorar cualquier efecto negativo del fármaco sobre los animales, con un estricto cumplimiento de los criterios éticos de experimentación animal.

Por otro lado también se trabajará en la generación de modelos inducibles de la proteína CDO para verificar el mecanismo mediante el cual esta proteína es tan esencial para la supervivencia de las células tumorales; estos modelos facilitarán la comprensión del mecanismo molecular subyacente, lo que permitirá a su vez explicar el porqué de su gran actividad antitumoral.

Total del proyecto: 100.000€

Fase 1: 30.000 € Enero de 2020 a Septiembre 2021

Fase 2: 51.271 € Desde Octubre de 2021 – actualidad

81.271€

recaudados para la financiación del proyecto

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#OTROS PROYECTOS DE INVESTIGACIÓN FINANCIADOS

«Búsqueda de nuevas dianas terapéuticas para los sarcomas infantiles: el papel oncogénico de los co-receptores de la vía Hedgehog»

Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR)

Inicio abril 2018 – finalización diciembre 2019

#DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO

Los sarcomas constituyen una amplia familia de cánceres que pueden originarse en multitud de tejidos. Entre ellos destaca por su malignidad y por su relativamente elevada incidencia en población pediátrica, el rabdomiosarcoma. 

Por su elevada complejidad y variabilidad biológica, los sarcomas en general y el rabdomiosarcoma en particular han sido históricamente poco estudiados, en comparación con otros cánceres más frecuentes. Por lo tanto, se necesitan nuevos estudios que puedan abrir nuevas vías de tratamiento, especialmente para los casos de rabdomiosarcoma resistentes a las terapias actuales. En este sentido, la identificación de nuevos mecanismos de progresión tumoral que puedan ser bloqueados, será crucial para permitir el avance de nuevas terapias dirigidas para estas neoplasias.

#OBJETIVO GENERAL

El objetivo principal de este proyecto es mejorar  las tasas de superviviencia y la calidad de vida de los pacientes con RMS a través de un mejor conocimiento biológico de la enfermedad, lo que puede facilitar el desarrollo de nuevos fármacos más específicos y potentes.

El presente proyecto pretende desarrollar nuevos fármacos basados en la inhibición de la vía Hedgehog a través del bloqueo de sus co- receptores, una estrategia altamente novedosa y con elevado potencial. Especialmente para cánceres con tasas de curación inferior es a la media, como el rabdomiosarcoma, se requieren nuevos enfoques para mejorar la efectividad de las terapias actuales en casos refractarios. En estos casos, la búsqueda de nuevos fármacos basados en evidencias biológicas puede contribuir a una mejora de las tasas de supervivencia para el rabdomiosarcoma.

25.000€

recaudados para la financiación del proyecto

En este proyecto, proponemos el estudio de los componentes extracelulares más importantes en la vía  Hedgehog como punto de partida  para desarrollar nuevas terapias moleculares específicas, con la estrategia de impedir su activación a través  de  la inhibición de los dos co-receptores de la vía, BOC y CDO. La filosofía general del proyecto es partir de un conocimiento sólido, generado a partir de nuestra investigación básica previa, para poderla traducir en una mejora de las terapias futuras con el objetivo a corto y medio plazo de mejorar las tasas de supervivencia de los pacientes pediátricos y adultos con rabdomiosarcoma, en especial de aquellos que todavía no responden a las terapiasactuales.

Aunque los tratamientos para el cáncer han mejorado notablemente en las últimas décadas, aún hay casos en los que la evolución no es satisfactoria y los efectos colaterales secundarios siguen siendo bastante a menudo inaceptables. En este sentido, para algunos cánceres específicos, las tasas de curación están claramente por debajo del promedio. Para el rabdomiosarcoma en particular, las terapias convencionales ofrecen una buena perspectiva de curación solo en el 65% de los casos y en los casos metastásicos la tasa de supervivencia con una tasa de supervivencia inferior al 30%. 

Donación realizada el 5 de diciembre 2019

«Caracterización molecular de los sarcomas pediátricos para una terapia personalizada más efectiva»

Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR)

Inicio enero 2016 – finalización marzo 2018

El Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebron es centro de referencia nacional e internacional en el tratamiento del cáncer en la infancia y las enfermedades hematológicas.

Su experiencia, recursos humanos y dotación tecnológica le permiten ofrecer una atención multidisciplinaria e integral al paciente y a su familia, cubriendo todos los procedimientos diagnósticos y los tratamientos más avanzados.

Destaca asimismo su “Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer de la Infancia y la Adolescencia”, del Instituto de Investigación Vall d’Hebron (VHIR) que contribuye con sus proyectos, a un mejor diagnóstico, pronóstico, tratamiento y control de estas enfermedades.

Toda su investigación tiene vocación claramente traslacional, es decir, tiene como objetivo que la investigación llegue a los pacientes en forma de beneficios tangibles, estando especialmente focalizados en la mejora del diagnóstico y los tratamientos.

30.000€

recaudados para la financiación del proyecto

#DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO

La posibilidad de escoger entre diferentes abordajes terapéuticos y/o de hacer un pronóstico en base a datos moleculares y genómicos (medicina predictiva y personalizada) en pacientes con sarcomas pediátricos es muy limitada debido al poco conocimiento existente sobre la biología de estos tumores.

Además, la baja frecuencia de estos tumores, las características del paciente y la dificultad de acceso a la muestra (poca cantidad, pocos casos) son los principales escollos para el avance de este conocimiento que debería permitir una mejora en la calidad de vida de estos pacientes pediátricos y, eventualmente, una mayor tasa de éxito en el tratamiento de estos tumores.

Por este motivo sería muy importante optimizar un sistema para implantar la muestra tumoral en ratones inmuno-deprimidos para amplificar el tumor y expandirlo a un número suficiente de ratones (normalmente unos 20).

Con esta herramienta se podrían testar fármacos específicos sobre los tumores implantados en los ratones y abordar también la caracterización genómica (a través de WES, “whole exome sequencing”) para incorporar los fármacos más efectivos según las mutaciones detectadas en cada paciente.

#OBJETIVO GENERAL

Mejorar las tasas de supervivencia de los pacientes con sarcomas pediátricos gracias a la personalización de la terapia.

#OBJETIVOS ESPECÍFICOS

  • Objetivo 1 – Integrar procesos de obtención y procesamiento de muestras de los tumores de los pacientes e implantación en ratones inmuno-deprimidos (Modelos PDX).
  • Objetivo 2 – Aplicar la técnica des WES (secuenciación de exomas) para determinar las mutaciones oncogénicas de cada paciente en particular.
  • Objetivo 3 – Prueba de concepto en ratones con baterías de compuestos antitumorales diseñadas según las características genéticas de cada paciente y selección del mejor o mejores fármacos para tratar posibles recaídas.

El elevado componente de innovación de estos estudios supone un reto apasionante, pero a la vez con gran potencial para el tratamiento de estas enfermedades. El presente proyecto está diseñado para permitir la personalización del tratamiento con el objetivo de aumentar las tasas de curación en los pacientes pediátricos con sarcomas.

#PRESUPUESTO

El presupuesto estimado del proyecto es de 30.000€, divididos en una fase inicial de 9.000€ para la recogida de muestras y una segunda fase de 21.000€ para investigación del tratamiento. En un año, hemos realizado dos donaciones, conseguimos financiar la Primera Fase del proyecto íntegramente en Enero de 2017 y ahora mismo estamos en plena financiación de la Segunda Fase.

Fase 1

Gastos animalario, recogida de muestras, prueba de fármacos, etc …

9.000€

Donación Realizada el 11 enero 2017

Fase 2

Aplicación de técnicas genómicas de alto rendimiento: WES

21.000€

Donación Realizada el 26 junio 2017

«Beca de formación de un médico para que se especialice en trasplante hepático infantil»

Hospital Materno-Infantil Vall d’Hebron

Inicio julio 2015 – finalización diciembre 2015

#OBJETIVO GENERAL

Financiar la formación de un médico para su especialización e investigación en trasplante hepático en el servicio de pediatría del Hospital de la Vall d’Hebron
5.000€

#DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO

Mediante la organización de un torneo solidario de futbol sala en Sant Cugat del Vallès, con la colaboración del Ayuntamiento de la ciudad, el Club de Futbol Sala Sant Cugat y también la empresa RICOH, recaudamos fondos para la creación de una beca para que un médico en formación, pudiera especializarse e investigar en trasplante hepático en el servicio de pediatría del Hospital de la Vall d’Hebron de Barcelona. La beca tuvo una duración de un año, desde enero hasta diciembre de 2016.

Donación realizada el 15 de diciembre 2015

Hospital Vall d’Hebron: los trasplantes y las cifras

El Hospital de la Vall d’Hebron es un centro pionero en la hepatología pediátrica a nivel europeo. En 1985 se realizó en este centro el primer trasplante hepático del Estado. Este trasplante se llevó a cabo en un paciente pediátrico afectado de una atresia de vías biliares. Desde entonces se han realizado más de 300 trasplantes de hígado en niños, teniendo la mejor supervivencia del injerto y del paciente de España y equiparable a la de los mejores centros europeos y anglosajones (superior al 95% tras 5 años de trasplante).

Uno de los principales retos que se plantean en la actualidad es dar respuesta al aumento de demanda de trasplante. A pesar de que España es el país del mundo con una mayor ratio de donantes por millón de habitantes (36 donantes por millón de habitantes), aunque sigue siendo insuficiente para el volumen de enfermos de hígado terminales. Esto ha hecho que se tengan que buscar nuevas vías para obtener órganos, como pueden ser el trasplante de donante vivo o el trasplante “split” (trasplantar dos pacientes utilizando un solo hígado).

El Hospital de la Vall d’Hebron fue el primero en realizar un trasplante “split” de España en 1991 y dispone un programa activo de trasplante de donante vivo (aproximadamente el 40% de los pacientes se trasplantan de esta manera).

El sistema nacional de trasplantes español es un modelo de éxito reconocido internacionalmente basado en la coordinación y colaboración en la realización de trasplantes de órganos entre las diferentes comunidades autónomas. El año 2014, el 21% de los órganos trasplantados en España fueron dados por una persona residente en una comunidad autónoma distinta a la de aquella que lo recibió. Cataluña realiza más de la quinta parte de sus trasplantes con órganos procedentes de otras autonomías.

Aproximadamente una tercera parte de los pacientes trasplantados de hígado pediátricos del centro son residentes en otras comunidades autónomas.